Category: Tratament

UniQure vinde terapia genică în valoare de 450 milioane dolari

Hemofilia B este o afecțiune genetică incurabilă în care pacientului îi lipsește o proteină numită factor IX care este necesară pentru coagularea sângelui, ceea ce duce la sângerare necontrolată. Principala opțiune de tratament este de a primi factorul IX obținut fie din sângele donator, fie făcut prin fermentație industrială. Cu toate acestea, pacienții au nevoie de perfuzii regulate, iar tratamentele pot deveni mai puțin eficiente în timp.

Ce este cercetarea terapiei genice?

O afecțiune genetică ar putea avea o soluție genetică, nu? Această gândire logică a dat naștere primei cercetări în terapia genică cu mai bine de 50 de ani în urmă. Acum fiind evaluată în mai multe studii clinice pentru o serie de afecțiuni genetice pentru a determina posibilele beneficii și riscuri, cercetarea terapiei genice are potențialul de a aduce o opțiune complet nouă pentru persoanele cu afecțiuni genetice specifice.

Terapii viitoare

„Hemofilia va fi vindecată până în anul 2000” – declarația Organizației Mondiale a Sănătății din martie 1994. 23 de ani mai târziu putem afirma, în sfârșit, că suntem mai aproape ca niciodată de vindecarea hemofiliei prin terapii genice.

Terapii actuale

Cel mai eficient tratament pentru hemofilie constă în suplimentarea factorului de coagulare deficitar cu transfuzii sanguine (numai sub supraveghere medicală, în centre specializate) sau injecţii periodice.

Soluții pentru îmbunătățirea vieții bolnavilor cu hemofilie și talasemie

O rețea cu centralizare regională și coordonare națională, bazată pe nivelurile de competență diferite existente în prezent și realizarea unui registru național actualizat al tuturor bolnavilor, nu numai al celor care au putut accesa tratamentul, sunt unele dintre soluțiile care ar putea îmbunătăți viața pacienților cu hemofilie din România.

Deficitele rare de coagulare a sângelui, fără tratament

Deși persoanele afectate de hemofilie și talasemie au acces la tratament prin intermediul programului național dedicat acestor boli, există o categorie de bolnavi, mai redusă, ce-i drept, care nu poate fi tratată potrivit standardelor internaționale.

Loading

ABONARE!

Lideri de opinie

Infografice

Evenimente

July

August 2020

September
Lu
Ma
Mie
Jo
Vi
Sa
Du
27
28
29
30
31
1
2
Events for August

1st

No Events
Events for August

2nd

No Events
3
4
5
6
7
8
9
Events for August

3rd

No Events
Events for August

4th

No Events
Events for August

5th

No Events
Events for August

6th

No Events
Events for August

7th

No Events
Events for August

8th

No Events
Events for August

9th

No Events
10
11
12
13
14
15
16
Events for August

10th

No Events
Events for August

11th

No Events
Events for August

12th

No Events
Events for August

13th

No Events
Events for August

14th

No Events
Events for August

15th

No Events
Events for August

16th

No Events
17
18
19
20
21
22
23
Events for August

17th

No Events
Events for August

18th

No Events
Events for August

19th

No Events
Events for August

20th

No Events
Events for August

21st

No Events
Events for August

22nd

No Events
Events for August

23rd

No Events
24
25
26
27
28
29
30
Events for August

24th

No Events
Events for August

25th

No Events
Events for August

26th

No Events
Events for August

27th

No Events
Events for August

28th

No Events
Events for August

29th

No Events
Events for August

30th

No Events
31
1
2
3
4
5
6
Events for August

31st

No Events