Tratamentele pentru hemofilie, existente în prezent, pot schimba viețile persoanelor care suferă de această afecțiune. Este o perioadă în care se dezvoltă tratamente inovatoare și care permit persoanelor cu hemofilie să-și trăiască viața mai ușor și mai normal.

Doi experți în cercetarea hemofiliei, oamenii de știință Ekta Seth Chhabra și Jennifer Dumont, care au pus bazele unor tratamente inovatoare în domeniul hemofiliei, explică viziunea lor asupra inovației în cercetarea hemofiliei și dezvoltarea terapeutică din ultima jumătate de secol.

Asigurarea tratamentelor de hemofilie mai sigure și mai durabile

Unul dintre cele mai mari momente din istoria hemofiliei a fost momentul în care concentratele liofilizate, derivate din plasmă, au devenit disponibile în anii 1970. Acestea au permis îngrijirea la domiciliu și autoadministrarea, ceea ce a reprezentat un progres uriaș în acest domeniu.

Din păcate, în anii 1980, mulți oameni cu hemofilie au fost tratați cu produse contaminate și s-au infectat cu HIV și/sau hepatită C. Multi au murit, iar alții au suferit efecte pe termen lung.

 „A fost o perioadă foarte grea, mai ales pentru dezvoltarea de tratamente pentru hemofilie, dar  și un punct de cotitură atât pentru susținerea pacienților, cât și pentru știință”, spune a declarat Jenny Dumont, director medical Sanofi.

În anii 1990, s-a atins o altă etapă important și anume dezvoltarea produselor recombinante, care utilizează tehnologia ADN pentru a genera proteine ​​de coagulare în laborator.

 „Pacienții nu mai erau dependenți de factorii de coagulare derivați din sângele uman. Produsele recombinante sunt mai sigure, deoarece prezintă un risc mult mai redus de transmitere a bolilor infecțioase”, subliniază Ekta Seth Chhabra.

Factorii de coagulare recombinați nu numai că s-au dovedit mai siguri, dar au permis și tratamentul profilactic, iar rezultatul a fost creșterea speranței de viață a pacienților cu hemofilie.

În anul 2014, a apărut un nou tip de factor de coagulare recombinant, o versiune îmbunătățită molecular a factorilor de coagulare a sângelui care persistă pentru perioade mult mai lungi în fluxul sanguin. Cu astfel de produse cu acțiune mai lungă, pacienții au avut nevoie de mai puține înjecții pe săptămână.

În timp ce factorii de coagulare cu acțiune mai lungă (terapii extinse de înjumătățire) s-au dovedit a fi o evoluție remarcabilă, nu toate persoanele cu hemofilie pot beneficia de ele. Oamenii de știință testează diferite tehnologii pentru a crea noi terapii pentru persoanele cu nevoi diferite.

„Când vine vorba de hemofilie, nu există un tratament unic pentru toți. Chiar și frații care au aceeași genă mutantă pot necesita diferite tipuri de tratamente în momente diferite”, a spus Seth Chhabra.

În final, cercetătorii speră că noile terapii în curs de dezvoltare vor contribui la schimbarea paradigmei tratamentului pentru hemofilie.

„Este important să ne dăm seama că hemofilia nu afectează doar pacienții individuali, ci afectează familii întregi”, adaugă Seth Chhabra.

Sursa materialului AICI.