Noi tratamente terapeutice pentru persoanele cu hemofilie sunt în curs de dezvoltare. Institutul Paul- Ehrlich, din Germania, a efectuat o analiză științifică a evaluării eficacității. S-a dovedit că definițiile pentru sângerare, precum și ratele de sângerare în studiile clinice, cu diferite tratamente pentru hemofilie, diferă semnificativ de la unul la altul. Aceasta a dus la o denaturare sistematică a rezultatelor. Pe baza acestui lucru, echipa de experți a Institutului Paul-Ehrlic a dedus recomandări care să permită o evaluare fiabilă, de asemenea, în alte tulburări de coagulare a sângelui.

Spectrul terapeutic pentru pacienții cu hemofilie este în creștere: biomedicina, care include factorii de coagulare modificaţi, tratamentele pe bază de anticorpi și terapia genică sunt în curs de dezvoltare și de autorizare. O condiție prealabilă importantă pentru evaluarea siguranței și eficacității noilor terapii și, astfel, pentru o evaluare fiabilă a riscului / beneficiilor sunt parametri adecvați pentru măsurarea rezultatelor tratamentului valabil în studiile clinice. Eficacitatea preparatelor de factor de coagulare  este definită prin determinarea nivelului factorilor în sânge. Cu toate acestea, această metodă nu poate fi adesea folosită pentru a evalua noile tratamente inovatoare, deoarece acestea intervin în alte secțiuni ale cascadei de coagulare. Rata de sângerare anuală  a pacientului este din ce în ce mai folosită ca punct clinic pentru a evalua eficacitatea.

Cercetătorii de la Divizia „Hematologie / Medicină de transfuzie” din cadrul Institutului Paul-Ehrlich au studiat dacă metodele de determinare a ratei de sângerare anuală diferă pentru diferite produse și clase de produse. Ei au analizat amploarea acestor diferențe și consecințele lor pentru evaluarea produselor.

Paul-Ehrlich-Institut, Institutul Federal pentru Vaccinuri și Biomedicine este autoritatea competentă pentru siguranța sângelui și a produselor din sânge și pentru terapii inovatoare, cum ar fi terapia cu celule și gene, în Germania. Pe baza sarcinilor de reglementare ale institutului în elaborarea și autorizarea de comercializare a produselor de hemofilie, institutul are acces la date clinice extinse. Cercetătorii au colectat și structurat aceste date de studiu într-o bancă de date internă pentru a analiza ratele de sângerare. În plus, au examinat protocoalele de studiu clinic pentru diferența metodologică în determinarea ABR și în definirea evenimentelor de sângerare.

Dr. Christine Keipert, Dr. Mirco Müller-Olling și alți experți din divizia Dr. Anneliese Hilger au putut să arate că definițiile evenimentelor hemoragice și perioadele de observare în studiile clinice diferă semnificativ. În perioadele de observație timpurie, ratele individuale de sângerare ale pacienților tratați profilactic au variat cu aproximativ 40% (p <0,01). Acest lucru conduce la o reducere semnificativă a mediei grupului de observare cu 20% (p <0,05), în funcție de perioada de observare. Analizele arată că definițiile eterogene ale evenimentelor și ratelor de sângerare duc la o denaturare sistematică, ceea ce afectează comparația diferitelor opțiuni de tratament.

Echipa de experți a Institutului Paul Ehrlich a formulat recomandări pentru a evita aceste denaturări și pentru a permite o evaluare fiabilă a beneficiilor pe baza datelor de eficacitate. Aceasta include utilizarea definițiilor standardizate ale sângerării, precum și supravegherea episoadelor de sângerare de către un medic. În plus, o perioadă de observație ar trebui să dureze cel puțin doisprezece luni, iar modelele statistice ar trebui să fie evaluate cu atenție. „Această recomandare și altele vor permite o evaluare mai fiabilă a eficacității diferitelor tratamente, nu numai în hemofilie, ci și în alte tulburări de coagulare a sângelui”, a explicat dr. Anneliese Hilger, șeful diviziei „Medicină hematologică / transfuzie”. Ea invită dezvoltatorii de produse de hemofilie să implementeze această recomandare.

Sursa:  www.pei.de