În întreaga lume, se estimează că doar 30% dintre bolnavii de hemofilie au acces la terapie de substituție. Terapia genică permite producerea factorului de coagulare care lipsește sau care este în cantități insuficiente în organism. Una dintre provocările în dezvoltarea unei terapii genice este răspunsul imun îndreptat împotriva vectorului utilizat.

În cadrul Întâlnirii Anuale a Societății Americane de Hematologie (ASH 2019), au fost prezentate studii care au evaluat prevalența anticorpilor neutralizanți, precum și posibile soluții pentru depășirea acestei limitări care face ca mulți pacienți să nu poată fi incluși în studiile clinice.

Majoritatea producătorilor folosesc virusuri adeno-asociate (AAV). Prevalența anticorpilor neutralizanți împotriva anumitor subtipuri ale virusului ajunge până la 70% în populația generală. Mai mult decât atât, organismul poate dezvolta anticorpi pentru a neutraliza vectorii folosiți.

Cititi articolul integral pe https://raportuldegarda.ro/