Category: Tratament

UniQure vinde terapia genică în valoare de 450 milioane dolari

Hemofilia B este o afecțiune genetică incurabilă în care pacientului îi lipsește o proteină numită factor IX care este necesară pentru coagularea sângelui, ceea ce duce la sângerare necontrolată. Principala opțiune de tratament este de a primi factorul IX obținut fie din sângele donator, fie făcut prin fermentație industrială. Cu toate acestea, pacienții au nevoie de perfuzii regulate, iar tratamentele pot deveni mai puțin eficiente în timp.

Ce este cercetarea terapiei genice?

O afecțiune genetică ar putea avea o soluție genetică, nu? Această gândire logică a dat naștere primei cercetări în terapia genică cu mai bine de 50 de ani în urmă. Acum fiind evaluată în mai multe studii clinice pentru o serie de afecțiuni genetice pentru a determina posibilele beneficii și riscuri, cercetarea terapiei genice are potențialul de a aduce o opțiune complet nouă pentru persoanele cu afecțiuni genetice specifice.

Terapii viitoare

„Hemofilia va fi vindecată până în anul 2000” – declarația Organizației Mondiale a Sănătății din martie 1994. 23 de ani mai târziu putem afirma, în sfârșit, că suntem mai aproape ca niciodată de vindecarea hemofiliei prin terapii genice.

Terapii actuale

Cel mai eficient tratament pentru hemofilie constă în suplimentarea factorului de coagulare deficitar cu transfuzii sanguine (numai sub supraveghere medicală, în centre specializate) sau injecţii periodice.

Soluții pentru îmbunătățirea vieții bolnavilor cu hemofilie și talasemie

O rețea cu centralizare regională și coordonare națională, bazată pe nivelurile de competență diferite existente în prezent și realizarea unui registru național actualizat al tuturor bolnavilor, nu numai al celor care au putut accesa tratamentul, sunt unele dintre soluțiile care ar putea îmbunătăți viața pacienților cu hemofilie din România.

Deficitele rare de coagulare a sângelui, fără tratament

Deși persoanele afectate de hemofilie și talasemie au acces la tratament prin intermediul programului național dedicat acestor boli, există o categorie de bolnavi, mai redusă, ce-i drept, care nu poate fi tratată potrivit standardelor internaționale.

Loading

Lideri de opinie

Infografice

Evenimente

March

April 2021

May
Lu
Ma
Mie
Jo
Vi
Sa
Du
29
30
31
1
2
3
4
Events for 1st April
No Events
Events for 2nd April
No Events
Events for 3rd April
No Events
Events for 4th April
No Events
5
6
7
8
9
10
11
Events for 5th April
Events for 6th April
No Events
Events for 7th April
No Events
Events for 8th April
No Events
Events for 9th April
No Events
Events for 10th April
No Events
Events for 11th April
No Events
12
13
14
15
16
17
18
Events for 12th April
No Events
Events for 13th April
No Events
Events for 14th April
No Events
Events for 15th April
No Events
Events for 16th April
No Events
Events for 17th April
No Events
Events for 18th April
No Events
19
20
21
22
23
24
25
Events for 19th April
No Events
Events for 20th April
No Events
Events for 21st April
No Events
Events for 22nd April
No Events
Events for 23rd April
No Events
Events for 24th April
No Events
Events for 25th April
No Events
26
27
28
29
30
1
2
Events for 26th April
No Events
Events for 27th April
No Events
Events for 28th April
No Events
Events for 29th April
No Events
Events for 30th April
No Events

Hemofilie.ro on Facebook