Category: Tratament

UniQure vinde terapia genică în valoare de 450 milioane dolari

Hemofilia B este o afecțiune genetică incurabilă în care pacientului îi lipsește o proteină numită factor IX care este necesară pentru coagularea sângelui, ceea ce duce la sângerare necontrolată. Principala opțiune de tratament este de a primi factorul IX obținut fie din sângele donator, fie făcut prin fermentație industrială. Cu toate acestea, pacienții au nevoie de perfuzii regulate, iar tratamentele pot deveni mai puțin eficiente în timp.

Ce este cercetarea terapiei genice?

O afecțiune genetică ar putea avea o soluție genetică, nu? Această gândire logică a dat naștere primei cercetări în terapia genică cu mai bine de 50 de ani în urmă. Acum fiind evaluată în mai multe studii clinice pentru o serie de afecțiuni genetice pentru a determina posibilele beneficii și riscuri, cercetarea terapiei genice are potențialul de a aduce o opțiune complet nouă pentru persoanele cu afecțiuni genetice specifice.

Terapii viitoare

„Hemofilia va fi vindecată până în anul 2000” – declarația Organizației Mondiale a Sănătății din martie 1994. 23 de ani mai târziu putem afirma, în sfârșit, că suntem mai aproape ca niciodată de vindecarea hemofiliei prin terapii genice.

Terapii actuale

Cel mai eficient tratament pentru hemofilie constă în suplimentarea factorului de coagulare deficitar cu transfuzii sanguine (numai sub supraveghere medicală, în centre specializate) sau injecţii periodice.

Soluții pentru îmbunătățirea vieții bolnavilor cu hemofilie și talasemie

O rețea cu centralizare regională și coordonare națională, bazată pe nivelurile de competență diferite existente în prezent și realizarea unui registru național actualizat al tuturor bolnavilor, nu numai al celor care au putut accesa tratamentul, sunt unele dintre soluțiile care ar putea îmbunătăți viața pacienților cu hemofilie din România.

Deficitele rare de coagulare a sângelui, fără tratament

Deși persoanele afectate de hemofilie și talasemie au acces la tratament prin intermediul programului național dedicat acestor boli, există o categorie de bolnavi, mai redusă, ce-i drept, care nu poate fi tratată potrivit standardelor internaționale.

Loading

Lideri de opinie

Infografice

Evenimente

December

January 2021

February
Lu
Ma
Mie
Jo
Vi
Sa
Du
28
29
30
31
1
2
3
Events for January

1st

No Events
Events for January

2nd

No Events
Events for January

3rd

No Events
4
5
6
7
8
9
10
Events for January

4th

No Events
Events for January

5th

No Events
Events for January

6th

No Events
Events for January

7th

No Events
Events for January

8th

No Events
Events for January

9th

No Events
Events for January

10th

No Events
11
12
13
14
15
16
17
Events for January

11th

No Events
Events for January

12th

No Events
Events for January

13th

No Events
Events for January

14th

No Events
Events for January

15th

No Events
Events for January

16th

No Events
Events for January

17th

No Events
18
19
20
21
22
23
24
Events for January

18th

No Events
Events for January

19th

No Events
Events for January

20th

No Events
Events for January

21st

No Events
Events for January

22nd

No Events
Events for January

23rd

No Events
Events for January

24th

No Events
25
26
27
28
29
30
31
Events for January

25th

No Events
Events for January

26th

No Events
Events for January

27th

No Events
Events for January

28th

No Events
Events for January

29th

No Events
Events for January

30th

No Events
Events for January

31st

No Events
1
2
3
4
5
6
7

Hemofilie.ro on Facebook