Category: Tratament
Un nou tratament pentru anemia dependentă de transfuzii aprobat de către Comisia Europeană
Bristol Myers Squibb şi Acceleron Pharma Inc. au anunţat aprobarea de către Comisia Europeană (CE) a Reblozyl (luspatercept) pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu anemie dependentă de transfuzii.
UniQure vinde terapia genică în valoare de 450 milioane dolari
Hemofilia B este o afecțiune genetică incurabilă în care pacientului îi lipsește o proteină numită factor IX care este necesară pentru coagularea sângelui, ceea ce duce la sângerare necontrolată. Principala opțiune de tratament este de a primi factorul IX obținut fie din sângele donator, fie făcut prin fermentație industrială. Cu toate acestea, pacienții au nevoie de perfuzii regulate, iar tratamentele pot deveni mai puțin eficiente în timp.
Ce este cercetarea terapiei genice?
O afecțiune genetică ar putea avea o soluție genetică, nu? Această gândire logică a dat naștere primei cercetări în terapia genică cu mai bine de 50 de ani în urmă. Acum fiind evaluată în mai multe studii clinice pentru o serie de afecțiuni genetice pentru a determina posibilele beneficii și riscuri, cercetarea terapiei genice are potențialul de a aduce o opțiune complet nouă pentru persoanele cu afecțiuni genetice specifice.
Acţiunile Gilead au crescut spectaculos, după apariţia unor rezultate încurajatoare ale medicamentului Remdesivir împotriva COVID 19
Acţiunile Gilead Sciences au crescut joi cu mai mult de 16%, după ce au apărut informaţii referitoare la un studiu clinic despre medicamentul antiviral Remdesivir, care arată rezultate promițătoare în tratarea Covid-19.
Posibil tratament al hemofiliei prin intermediul terapiei genice
Hemofilia este o boală hematologică genetică în care organismul nu produce unul dintre factorii de...
Proteina anticoagulanta naturala (TFPI), o noua tinta de tratament pentru hemofilie
In urma unui studiu recent s-a descoperit o proteina anticoagulanta naturala, numita inhibitor de cale a factorului tisular (TFPI), care este esentiala pentru definirea profilurilor de severitate a sangerarii la persoanele cu hemofilie A și B.
Terapii viitoare
„Hemofilia va fi vindecată până în anul 2000” – declarația Organizației Mondiale a Sănătății din martie 1994. 23 de ani mai târziu putem afirma, în sfârșit, că suntem mai aproape ca niciodată de vindecarea hemofiliei prin terapii genice.
Terapii actuale
Cel mai eficient tratament pentru hemofilie constă în suplimentarea factorului de coagulare deficitar cu transfuzii sanguine (numai sub supraveghere medicală, în centre specializate) sau injecţii periodice.
State of Innovation 2019: Schimbări majore în managementul hemofiliei – personalizarea tratamentului folosind aplicațiile mobile
În ultimii 20 de ani s-au realizat progrese semnificative în tratarea hemofiliei, care s-a transformat dintr-o boală amenințătoare de viață într-o afecțiune cronică, iar în următorii ani, noi molecule și tehnologii sunt așteptate să aducă o adevărată revoluție în abordarea bolii.
Soluții pentru îmbunătățirea vieții bolnavilor cu hemofilie și talasemie
O rețea cu centralizare regională și coordonare națională, bazată pe nivelurile de competență diferite existente în prezent și realizarea unui registru național actualizat al tuturor bolnavilor, nu numai al celor care au putut accesa tratamentul, sunt unele dintre soluțiile care ar putea îmbunătăți viața pacienților cu hemofilie din România.
Deficitele rare de coagulare a sângelui, fără tratament
Deși persoanele afectate de hemofilie și talasemie au acces la tratament prin intermediul programului național dedicat acestor boli, există o categorie de bolnavi, mai redusă, ce-i drept, care nu poate fi tratată potrivit standardelor internaționale.
