Profilul pacientului cu hemofilie în România (an de referință 2017):

– este bărbat, cu  vârsta medie de 40 de ani;
– se află într-o formă de angajare;
– este în cele mai multe cazuri diagnosticat cu hemofilie A, forma severă;
– are această boală din copilărie;
– în prezent se află sub tratament cu factor de coagulare;
– călătoreşte circa 200 km/an pentru tratament, control periodic;
– calitatea vieţii părintelui pacientului / aparţinătorilor a scăzut semnificativ după aflarea diagnosticului de hemofilie;
– speranța de viață este cu până la 15 ani mai mică decât în cazul unei persoane sănătoase.

În prezent, în evidenţa medicilor hematologi din România se află aproximativ 1.500 de persoane cu hemofilie. Hemofilicii pot duce o viaţă aproape normală şi pot fi consideraţi sănătoşi cu condiţia să beneficieze de aşa-numita profilaxie, adică de injecţii cu factorul de coagulare care lipseşte conform unei scheme de tratament, nu numai atunci când apar sângerările, ci pentru prevenirea lor.

Lipsa unui factor de coagulare face ca producerea cheagului de sânge să fie împiedicată şi, în consecinţă, sângele să continue să curgă printre celelalte ţesuturi, în interiorul organelor interne sau în afara organismului. Pierderea sângelui duce la instalarea anemiei secundare, dacă nu se intervine rapid cu tratament care să aducă factorul lipsă. „Hemoragiile se pot produce oriunde în organism. Cele mai frecvente localizări ale hemoragiilor la pacienţii cu hemofilie sunt la nivelul articulaţiilor mari: coate, glezne, genunchi, şolduri sau umeri

Hemoragiile care survin la nivelul ariculaţiilor în mod repetat, prin stagnarea sângelui, determină erodarea cartilajelor şi a oaselor şi duc, într-un timp mai scurt sau mai lung, la modificări ireversibile ale ariculaţiilor şi, în final, la anchilozarea acestora. Apariţia anchilozelor  la vârste tinere se produce dacă hemoragiile nu sunt oprite imediat dupa momentul producerii.

Este absolut necesară o bună educaţie a familiei şi a pacientului, astfel încât să devină capabili să recunoască declanşarea unei sângerări cât mai aproape de momentul producerii ei şi, imediat, pacientul sau familia poate administra o doză de tratament în scopul opririi hemoragiei şi a prevenirii leziunilor ulterioare induse de prezenţa sângelui. Dacă pacienţii au avut o doză de factor la domiciliu şi şi-au administrat-o rapid, doar 45% din ei au mai avut nevoie de o a doua doză. Cei care nu au avut doza şi s-au prezentat la tratament după 24-72 de ore de la declanşarea hemoragiei au avut nevoie de 3-7 administrări zilnice de produs, una sau mai multe zile.